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quinta-feira, 23 de junho de 2011

Nuevos descubrimientos para tratar el Parkinson
23/06/2011 - Una nueva terapia con pacientes de Parkinson mejora los síntomas que sufren las personas afectadas con este trastorno.

La terapia conocida como NLX-P101 consiste en introducir en el núcleo del cerebro un gen por medio de inyección, que se integra en el ADN de las neuronas y una vez allí, la célula empieza a producir la enzima, con el nombre de GAD o descarboxilasa de ácido glutámico, que segrega un neurotransmisor llamado GABA.

El GABA en los pacientes afectados por el Parkinson se encuentra en niveles anormalmente reducidos. Esta escasez del neurotransmisor provoca que la actividad en el núcleo subtalámico aumente y da lugar a la falta de control de los movimientos voluntarios, rigidez y temblores de estos pacientes.

La terapia por medio de la inyección del gen se engloba en un estudio científico. Este estudio y su correspondiente ensayo en el que participaron 45 pacientes que no respondían a los tratamientos convencionales.

Se realizo por la técnica del “doble ciego” o método en el ni los sujetos de la prueba ni los que encargados de realizarla saben si están en el grupo de control o en el experimental.

El equipo dirigido por Andrew Feigin, del Instituto Feinstein de Investigaciones Médicas de la ciudad de Nueva York, intervinieron a 22 pacientes donde se les practico la terapia génica y a 23 enfermos que se les administro un placebo.

Todos superaron la intervención y algunos sufrieron ligeros efectos secundarios como dolor de cabeza o náuseas.

A los 6 meses, se observaron importantes mejoras en los síntomas motores de los pacientes, en la escala unificada de valoración de la enfermedad de Parkinson

* Terapia génica: 23,1 % de mejora de los síntomas motores y otras pruebas clínicas como reducir la resistencia a los fármacos en la fase avanza.
* Terapia efecto placebo: 12,7% de mejora.

"Una diferencia pequeña, aunque significativa e interesante", asegura José López Barneo, del Instituto de Biomedicina de Sevilla, que obliga a "esperar un poco" antes de sacar conclusiones.

Añade: “Desde hace un tiempo se están diseñando métodos que tenga ese mismo resultado, pero a través de otros mecanismos. La terapia génica puede ser una alternativa terapéutica”

"Se trata del primer resultado positivo y meticuloso de un estudio doble ciego con una terapia génica" para este trastorno, destaca Michael Hutchinson, de la Universidad de Nueva York (EEUU), en un editorial titulado “¿Por fin una terapia génica para el Parkinson?”.

Este estudio "pretende ser, sobre todo, una prueba de concepto y un paso crucial para lograr que la terapia génica llegue a la clínica". Fonte: Actitud50.es.

sexta-feira, 18 de março de 2011

Terapia genética tem sucesso para tratar Parkinson
18/03/2011 - Terapia genética pode vir a ser opção para tratar rigidez muscular, tremores e lentidão de movimentos, sintomas da doença de Parkinson.


Pesquisadores de sete centros dos Estados Unidos mostraram que a transferência de uma enzima chamada GAD (descarboxilase glutâmica), implantada diretamente no cérebro do doente, recupera parte de seus movimentos.

Esse foi o primeiro estudo bem-sucedido sobre transferência genética em Parkinson. Os resultados foram divulgados ontem na edição virtual do periódico médico "Lancet Neurology".

A doença de Parkinson provoca a degeneração dos neurônios na área da substância negra do cérebro, diminuindo a produção de dopamina e comprometendo o circuito nervoso envolvido na coordenação motora.

No trabalho, os pesquisadores de instituições como a Universidade de Stanford e Massachusetts General Hospital usaram um vírus como vetor da enzima GAD, responsável por produzir o neurotransmisor Gaba (ácido gama-aminobutírico), encontrado em pouca quantidade em quem sofre de doença de Parkinson.

Ao todo, 45 pessoas que tinham a doença havia mais de cinco anos foram divididas em dois grupos.

No primeiro grupo, a enzima foi injetada no cérebro. O neurotransmissor Gaba ajudou a regular o excesso de glutamato, causado pela diminuição da dopamina.

Os pacientes do outro grupo, em vez de material genético, passaram por cirurgia em que só receberam solução salínica inócua no cérebro.

Seis meses depois do experimento, houve recuperação de 23% dos movimentos nos pacientes tratado com a terapia genética.

No grupo-controle, a melhora foi de 12%. A hipótese dos autores é a de que o efeito placebo causou isso.

PROMISSOR
Os resultados são "seguros, benéficos e promissores", diz o neurologista Henrique Ballalai Ferraz, da Unifesp. "Abre um rumo para que nos novos estudos sejam testados com mais pessoas. O caminho é por aí."

Ferraz afirma que a terapia genética poderá até substituir os atuais procedimentos cirúrgicos. "É menos invasiva e mais natural", compara.

Para Carlos Roberto de Mello Rieder, do departamento científico de transtornos do movimento da Academia Brasileira de Neurologia, falta comparar a eficácia dessa terapia com as tradicionais.

"O estudo mostrou um avanço. O próximo passo é checar se ele recupera mais do que o que já existe."

Para a neurologista Patrícia de Carvalho Aguiar, do setor de transtornos dos movimentos da Unifesp, o melhor é que a terapia se mostrou segura, mas falta provar a durabilidade dos efeitos. Fonte: Folha de São Paulo.

Leia em espanhol na BBC.ukVeja também notícia, traduzida do inglês, de 16/03/2011, sob o título "Cientistas anunciam terapia gênica cirúrgica como uma descoberta 'milagrosa' para doença de Parkinson: estudo".

quarta-feira, 16 de março de 2011

Cientistas anunciam terapia gênica cirúrgica como uma descoberta 'milagrosa' para doença de Parkinson: estudo
Wednesday, March 16th 2011 - Pacientes com doença de Parkinson apresentaram melhoras significativas com a terapia genética, segundo um novo estudo - especialistas afirmam que o avanço pode alterar o tratamento de distúrbios neurológicos.

Os pacientes que apresentaram partículas virais que carregam genes inseridos no cérebro mostraram uma melhora de 23% em comparação com as habilidades motoras de 13% no grupo controle, calcularam os pesquisadores.

"Isso nos leva a um passo mais perto do que que nunca estivemos antes na história do mundo a realizar o potencial da terapia gênica para pacientes comuns ", disse Michael Kaplitt, co-autor do estudo e vice-presidente do Departamento de Cirurgia neurológica do Presbiteriano de Nova York.

Estudos anteriores de terapia genética ainda não tinham um grupo controle para comparar os resultados. Tradicionalmente, as pessoas com Parkinson e outros problemas neurológicos, como Alzheimer, são tratados com medicamento. (...)

Aqueles que fizeram a cirurgia - que envolveu dois furos no crânio para inserir partículas virais que contém genes - tiveram menos tremores e outros sintomas da doença do que o grupo controle. (original em inglês) (segue...) Fonte: NY Daily News. Aqui em espanhol.