DEC. 13, 2013 - Para oito pacientes de
Parkinson locais que procuraram tratamento com tecnologia de células-tronco o ano de 2014 poderá trazer a marca do pioneirismo.
Se tudo correr bem, a Food and Drug Administration dos EUA aprovará uma tentativa de substituir as células cerebrais destruídas no mal de
Parkinson. As novas células, cultivadas a partir de células da pele próprias de cada paciente, são esperadas para restaurar o movimento normal nos pacientes.
Pelo fato de que as novas células do cérebro serão feitas a partir das próprias células do paciente, não deverão ser necessários imunossupressores.
Idealmente, os pacientes podem parar de tomar os seus medicamentos e retomar suas atividades normais por muitos anos, ou mesmo pelo resto de suas vidas.
O projeto,
Summit4StemCell.org, é uma colaboração entre três organizações sem fins lucrativos. O Instituto de Pesquisa Scripps lida com a ciência; Scripps Clinic cuida do lado médico, e Associação de
Parkinson de San Diego ajuda a arrecadar dinheiro para o projeto auto- financiado.
Desde 2011, o foco tem sido no instituto, onde os cientistas liderados por Jeanne Loring produziram as células-tronco embrionárias artificiais, chamadas células-tronco pluripotentes induzidas, e as transformou nas células cerebrais necessárias. Agora Scripps Clinic está assumindo um papel mais proeminente para se preparar para tratar os pacientes.
Um estudo em ratos começou no início de dezembro, os resultados são esperados em abril. O estudo com animais destina-se a avaliar a segurança, embora os pesquisadores vão também procurar sinais de eficácia.
Em janeiro, os cientistas vão visitar o FDA para estabelecer as bases para uma aplicação formal, disse a neurologista Melissa Houser da Scripps Clinic, que trata todos os oito pacientes.
O sucesso no estudo animal provavelmente resultará em um sinal verde, disse Houser. Se no animal não aprovar", o estudo estará de volta à prancheta de desenho."
A aprovação do FDA poderia vir no outono, disse Houser. A aprovação também será necessária a partir da Scripps Clinic. A Scripps vai nomear um conselho institucional de revisão para examinar a linha de tratamento proposto para certificar-se os pacientes estão protegidos.
Supondo sucesso no estudo piloto, Houser disse que haverá um forte argumento para a realização de um ensaio clínico convencional com mais pessoas.
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| Fundos necessários |
O processo é caro, embora os números deste estudo ainda sejam imprecisos. 900 mil dólares foram levantados até o momento, de acordo com o grupo. Este financiou a pesquisa até a fase de estudo animal. Para chegar à fase de candidatura ao FDA terá um adicional de US $ 3,1 milhões, e, em seguida, $ 1 milhão para conduzir o processo e dar seguimento. Isso é um total de US $ 5 milhões.
No entanto, diz Houser projeções mais conservadoras apontam para um montante total de entre US $ 7 milhões para até US $ 10 milhões. O adicional de US $ 2 milhões para 5 milhões dólares constitui uma reserva para cuidar de pacientes apenas no caso de o tratamento dar errado.
Isso é um monte de dinheiro para tratar apenas oito pessoas. Mas também é uma prova conceitual para um tratamento que poderia ser aplicado a outros pacientes de
Parkinson. E poderia economizar dinheiro em custos evitados ao longo de anos de tratamento médico.
O
Parkinson destrói as células do cérebro que produzem dopamina, um neurotransmissor, que permite o movimento. Medicamentos podem restaurar o movimento, mas tendem a produzir movimentos anormais incontroláveis e tiques chamados discinesias.
Um estudo de cientistas liderados por Sanford- Burnham indica uma mutação que predispõe algumas pessoas à doença incurável. O
Parkinson é desencadeado por exposição a certos pesticidas ou o herbicida paraquat, de acordo com o estudo. Mas nenhuma causa foi encontrada para
Parkinson, na maioria dos pacientes.
Loring, disse que é provável que esses novos neurônios produtores de dopamina também sejam destruídos pela doença.
No entanto, as novas células podem durar de 10 a 15 anos, talvez mais, considerando o lento progresso da doença. Assim,
a equipe de pesquisa decidiu ignorar a questão de como as células originais foram destruídas e concentrar-se em sua substituição.
Loring e o paciente Ed Fitzpatrick discutiram o status do projeto, na Cimeira Mundial de Células-Tronco neste mês em San Diego.
Tentativas anteriores para tratar o
Parkinson com uma terapia com células - tronco, na maior parte falharam devido a dificuldades no controle de qualidade da fonte, as células do cérebro de fetos abortados, disse Loring. Mas alguns pacientes ganharam melhoria duradoura, uma sugestão tentadora de que os ensaios estavam no caminho certo.
Fitzpatrick disse que ele está ansioso para ir em frente.
"Estou com 66 anos e com impaciência crescente à espera de algo que me permita ir de uma posição sentada no chão para uma postura completamente ereta em menos de oito minutos e 20 segundos, e sem me agarrar a cauda de um cachorro e gritando: "
me ajudem” (sem tradução), disse Fitzpatrick.
Pelos padrões da pesquisa tradicional, Summit4StemCell está progredindo muito rapidamente.
A abordagem a ser estudada não foi ainda possível até 2006, quando o pesquisador japonês Shinya Yamanaka produziu as primeiras células -tronco pluripotentes induzidas, a partir de animais. Em 2007, Yamanaka fez a partir de células humanas. Por sua descoberta, Yamanaka dividiu o Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina em 2012.
O Scripps Clinic e TSRI vão realizar um fórum público sobre o status do projeto de 18 às 20 h do dia 29 de janeiro no Scripps Green Hospital, 10666 N. Torrey Pines Road em La Jolla, no Tamkin Amphitheatre. Para se inscrever, ligue para 1-800-727-4777.
(original em inglês, tradução Google, revisão Hugo) Fonte:
Universidade do Texas San Diego.
