Monday, April 22, 2013 - Washington: Uma abordagem de terapia genética desenvolvida por pesquisadores da Universidade Northeastern, em Boston poderá parar um dia a doença de Parkinson (DP) no seu avanço, impedir a progressão da doença e reverter os sintomas.
A novidade do método encontra-se na administração por via nasal de nanopartículas contendo um gene capaz de resgatar os neurônios que morrem no cérebro.
O Parkinson é uma doença neurodegenerativa devastadora causada pela morte de neurônios de dopamina em uma área motora chave do cérebro, a substância negra (SN). A perda desses neurônios leva ao tremor característico e desacelera os movimentos dos doentes de Parkinson, que ficam cada vez piores com o tempo.
Atualmente, mais de 1% da população com mais de 60 anos de idade tem PD. Os medicamentos disponíveis no mercado para simular ou substituir a dopamina perdida, não chegam ao cerne do problema, que é a perda progressiva dos neurônios dopaminérgicos.
O foco do laboratório da Dr. Barbara Waszczak da Universidade Northeastern, em Boston, é encontrar uma maneira de colher o potencial do fator neurotrófico glial derivado de linha celular (GDNF) como um tratamento para a DP. O GDNF é uma proteína conhecida por nutrir os neurônios de dopamina, ativando a sobrevivência e promovendo o crescimento no interior das vias celulares.
Não surpreendentemente, o GDNF é capaz de proteger os neurônios de dopamina de lesão e restaurar a função dos neurônios danificados e mortos em muitos modelos animais de DP. No entanto, a ação do GDNF é limitada pela sua incapacidade de atravessar a barreira sangue-cérebro (BBB), exigindo assim uma injeção cirúrgica direta no cérebro.
Para contornar este problema, o laboratório Waszczak investiga a administração intranasal como uma forma de contornar a barreira. O trabalho anterior mostrou que a administração intranasal de GDNF protege os neurônios de dopamina do dano pela neurotoxina, 6-hidroxidopamina (6-OHDA), em um modelo de rato padrão de DP.
Vislumbrando o trabalho um pouco mais longe, Brendan Harmon, trabalhando no laboratório Waszczak, adaptou a abordagem intranasal, para que as células do cérebro possam produzir continuamente GDNF.
O seu trabalho utiliza nanopartículas, desenvolvidas pela Copérnicus Therapeutics, Inc., as quais são capazes de transfectar células cerebrais com um plasmídeo de expressão que transporta o gene para o GDNF (pGDNF). Quando administrado por via intranasal em ratos, estas nanopartículas de pGDNF aumentam a produção de GDNF em todo o cérebro durante períodos longos, evitando a necessidade de frequentes re-dosagens.
Agora, em uma nova pesquisa apresentada durante a Experimental Biology 2013 em Boston, MA, Harmon informou que a administração intranasal de nanopartículas pGDNF da Copérnicus resultou na expressão de GDNF suficiente para proteger neurônios de dopamina da SN no modelo de 6-OHDA da DP.
Waszczak e Harmon acreditam que a administração intranasal de nanopartículas da Copernicus pode proporcionar um meio eficaz e não invasivo de terapia gênica para GDNF na DP, e uma avenida para o transporte de outros vetores de terapia gênica para o cérebro. (original em inglês, tradução Hugo) Fonte: Zee News India.
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