Terapia genética ajuda a crianças com rara doença cerebral incurável

18 May 2012 - Usando técnicas de transferência genética desenvolvidas por professores da Universidade da Flórida, médicos de Taiwan restauraram algum movimento em quatro crianças acamadas com uma doença rara, e a vida em risco neurológico.

As primeiras aplicações em humanos também podem ser úteis para doenças mais comuns, tais como Parkinson, e que envolvem danos às células nervosas causados pela falta de uma molécula crucial no tecido cerebral. Os resultados são relatados na revista Science Translational Medicine.

As crianças do estudo, que variaram na idade de 4 a 6, herdaram uma doença rara conhecida como deficiência de de L-aminoácido aromático descarboxilase, ou AADC (sigla em inglês). Os doentes com AADC nascem sem uma enzima que permite que o cérebro produza o neurotransmissor dopamina. Eles geralmente morrem na infância. (...)

"As crianças deste estudo têm a forma mais grave do distúrbio do movimento herdado conhecido, e o único tratamento até agora têm ficado longe de satisfazer​​", disse Byrne, um cardiologista pediátrico e presidente adjunto do departamento de pediatria da Faculdade de Medicina. "É gratificante ver que é possível fazer algo para ajudá-los, além de aplicar tubos de alimentação e mantê-los seguros. Isto abre a porta à possibilidade de tratamento ainda mais precoce de doenças neurológicas, por transferência direta de genes, e tem implicações para doença de Parkinson, esclerose lateral amiotrófica e mesmo doenças cognitivas tais como demência, quando causada por defeitos genéticos." (segue..., em inglês) Fonte: Medical News Today.