A "cura" por terapia genética para o Parkinson

Saturday, May 9th 2015 - Os médicos tentam curar os pacientes que sofrem de doença de Parkinson com terapia genética pioneira.

O tratamento envolve a injeções de um vírus que foi geneticamente modificado para transportar os genes que criam produtos químicos cerebrais vitais.

A técnica tem se mostrado tão bem-sucedida em animais que os pesquisadores estão prestes a experimentá-lo em 12 doentes de Parkinson.

Eles esperam que ela acalme os tremores e outros distúrbios do movimento da desordem cerebral devastadora.

Uma nova terapia eficaz para a doença de Parkinson seria um grande avanço.

A doença afeta mais de 120.000 pessoas na Grã-Bretanha e os especialistas advertem que os números estão subindo como a população envelhece. Embora a maioria das 10.000 pessoas diagnosticadas a cada ano tenham mais de 60 anos, um em cada 20 está abaixo dos 40. O ator Michael J. Fox e o pugilista Muhammad Ali são sofredores.

Atualmente, a doença de Parkinson é incurável. O tratamento com o fármaco levodopa pode restaurar o movimento normal em pacientes com sinais precoces da doença, mas gradualmente perde a eficácia.

Os Drs Matthew During e Michael Kaplitt, que foram pioneiros no tratamento de terapia genética, dizem que apenas tinha sido dada autorização para usá-la em um teste sobre uma dúzia de pacientes.

A aprovação foi baseada, em parte, dos resultados encorajadores dos estudos de laboratório publicados em uma edição recente da revista Science.

O Dr Kaplitt, pesquisador de Parkinson no Weill Medical College, da Universidade Cornell, em Nova York, disse que o teste começará no final deste ano e envolve pacientes que tenham esgotado todos os tratamentos padrão.

A terapia genética envolve silenciar genes defeituosos responsáveis ​​por sintomas, ou ligar genes que poderiam suprimir doenças.

Uma maneira de fazer isto é a utilização de um vírus, tal como o que faz com que o resfriado comum, que foi concebido de modo que seja inofensivo. Ele pode então ser utilizado para transportar novos genes para dentro do corpo.

"Sentimo-nos encorajados que, além de aquietar sintomas, temos provas que sugerem que podem estancar ou retardar a progressão da doença," diz o Dr. During. (original em inglês, tradução Google, revisão Hugo) Fonte: Daily Mail.uk.

New Parkinson’s Disease Treatment Could Improve Lives

April 13, 2012 - PITTSBURGH (KDKA) — Doctors in Britain say a radical new treatment for Parkinson’s disease could improve the lives of millions who suffer from the disease.

Sheila Roy says she can finally enjoy life at her countryside home in England.

She’s lived with Parkinson’s disease for 17 years, but a team of Oxford scientists developed a treatment that changed her life.

“I can see a glimmer of the person I used to be now, which is really exciting,” said Roy.

She is one of only 15 people in the world to take part in a gene therapy experiment.

Scientists create and inject a virus into the brain. The shot jump starts the production of dopamine, which is the chemical patients need to fight Parkinson’s.

Without dopamine, Parkinson’s sufferers often shake and can’t control their movements. (segue...) Fonte: CBS Pittsbugh. Veja vídeos da Globo News, ou CBS, no 2.o post abaixo.

Cientistas ingleses criam tratamento revolucionário para mal de Parkinson

12/04/2012 - Assista ao vídeo da Globo News clicando AQUI (1 min 55 seg). CBS, no YouTube, em inglês AQUI (3 min 26 seg).

Terapia genética experimental para parkinson promete

Fonte: KTVB.

Virus Destrói Sintomas de Parkinson

August 31, 2011 – (...) NOVA TERAPIA GENÉTICA: Pela primeira vez, a terapia gênica tem sido bem sucedida em pacientes de Parkinson. A terapia utiliza um vírus, que é despojado de suas propriedades infecciosas e colocado através de um fino tubo no núcleo subtalâmico do cérebro - uma estrutura "do tamanho de uma noz de pinho", que está envolvida com o movimento. Os pesquisadores acompanharam 45 pacientes durante seis meses após o procedimento em sete centros médicos EUA. Metade dos pacientes mostraram melhorias no início, que foram ainda sustentadas seis meses depois. Terapias mais atuais e pesquisas tem como alvo a dopamina  para tratar os sintomas motores associados com doença de Parkinson. Em contraste, o foco da estratégia atual de terapia genética está no aumento da GABA - um neurotransmissor cerebral que regula o movimento. Na doença de Parkinson, a GABA é reduzida na área do cérebro conhecida como núcleo subtalâmico, fazendo com que seja hiperativa. Investigadores sentem que esta pode ser a melhor maneira de ajudar na doença de Parkinson avançada. (segue..., em inglês, versão para o português brasileiro por Hugo) Fonte: Ivanhoe.

Não se trata, propriamente, de uma novidade!

Científicos chilenos prueban con éxito terapia que frena avance del parkinson

Virus modificado protege a neuronas encargadas del movimiento que no están enfermas.

DOMINGO 21 DE AGOSTO DE 2011 - En 1991, silenciosamente, el actor Micahel J. Fox se enteraba de que padecía parkinson. Pasó siete años antes de revelar su diagnóstico, asumir su enfermedad y crear una fundación que ha financiado múltiples investigaciones para encontrar un tratamiento efectivo contra el mal.

Uno de estos estudios es el que lleva a cabo el Centro de Estudios Moleculares de la Célula (CEMC) de la U. de Chile, donde científicos trabajan en una terapia de transferencia genética que, al menos en ratones, ha detenido el avance de la enfermedad.

En términos sencillos, se trata de un virus genéticamente modificado, que se introduce a través de una inyección poco invasiva en una zona del cerebro en la que están las neuronas encargadas de controlar el movimiento corporal. Una vez allí, el virus reconoce estas células y les entrega un gen terapéutico, que activa una protección para las que aún no hayan sido afectadas por el mal, evitando que la enfermedad siga avanzando.

El líder del proyecto, el doctor en Ciencias Biomédicas y profesor de la U. de Harvard Claudio Hetz, explica que esperan publicar sus resultados antes de fin de año y así mostrar su trabajo a la comunidad científica internacional.

El próximo paso será patentar la terapia y buscar una compañía farmacéutica interesada en iniciar los estudios clínicos en humanos.

La doctora en Biología Molecular, Celular y Neurociencias Gabriela Mercado explica que el virus usado pertenece a la familia de los adenovirus asociados, que están permanentemente en el ambiente. "Estos virus se usan como herramientas de transferencia genética, un vehículo en el que ponemos la información genética para modificar las neuronas a las que van dirigidas. Ya está probado que no son patógenos y que no producen una respuesta inmune muy fuerte en el organismo. Así, entregan la información -el gen terapéutico- en forma silente y, cumplida su función, desaparecen", dice. Estos virus se están probando en ocho ensayos clínicos en el mundo en pacientes con parkinson, sin mostrar efectos secundarios adversos. (...)

Desde hace tres años, el CEMC intenta averiguar la falla molecular que origina el parkinson y por qué se mueren las neuronas que producen dopamina. "En la mayoría de las enfermedades neurodegenerativas, las proteínas se dañan formando amiloides, muy tóxicas para las neuronas, las que se mueren o no funcionan bien", dice Hetz.

Su terapia entrega artificialmente un gen encargado de encender un switch, que les ordena a las neuronas reforzar sus mecanismos de adaptación para manejar de mejor forma la acumulación de amiloides, mejorando la salud de la neurona. "Cuando inyectamos este gen, de alguna forma reprogramamos el genoma de la neurona para que pueda resistir esta alteración de proteínas que se observa en el parkinson y otras enfermedades como éstas", dice Hetz.

Según el experto, este gen, más que cambiar un proceso, tiene un efecto global y masivo en respuestas frente al estrés de la célula: mejora la reparación de las proteínas dañadas y ayuda a que las neuronas puedan excretar la basura y no acumularla. En el modelo animal, con ratones, ya lo han logrado.

Para su investigación, además del apoyo de la Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, los científicos chilenos han contado con el apoyo de la compañía biotecnológica Genzyme (pionera en el desarrollo de terapia génica), Parkinson Disease Foundation (EE.UU.) y de la École Polytechnique Fédérale de Laussanne, Suiza. Fonte: La Tercera.cl.

Microbiologia: Descoberto novo método para terapia genética

Los Angeles, Califórnia, 23 Dez (Lusa) - Uma equipa de investigadores norte-americanos desenvolveu um novo método de activação de genes terapêuticos que, no seu entender, abre caminho a uma nova etapa experimental para tratamentos de doenças como a de Parkinson. Embora já existam métodos deste tipo, o que os investigadores do Hospital Cedars-Sinai de Los Angeles agora descobriram tem a particularidade de resolver o problema da defesa do sistema imunitário contra os adenovirus, vectores da terapia genética, explica um comunicado da instituição. (segue...) Fonte: Lusa.