sexta-feira, 26 de abril de 2013

Boas e más notícias para a terapia genética, e as drogas inaláveis ​​para Parkinson

25 April 2013 - Tem sido uma semana agitada no mundo na pesquisa de Parkinson. Temos boas e más notícias para compartilhar nosso progresso em direção a tratamentos de terapia genética, bem como alguns resultados positivos de testes de uma nova forma de inalável levodopa.

A nova rota para a terapia genética?
Pesquisadores da Universidade Northeastern, em Boston, desenvolveram uma nova forma de conduzir terapias genéticas para a doença de Parkinson - através do nariz.

A equipe usou minúsculas nanopartículas para conduzir com sucesso genes capazes de reprogramar as células nervosas que morrem nos cérebros de ratos.

As terapias genéticas atualmente sendo testadas em pessoas com Parkinson são conduzidas pela injeção do tratamento diretamente na área do cérebro desejada. Isto é muito mais invasiva e requer uma operação significativa.

Se entrega de genes através do nariz funciona nos seres humanos esta abordagem simples poderia um dia ser usada para fornecer terapias genéticas (e outros tratamentos) para as pessoas com mal de Parkinson.

Leia mais sobre a pesquisa na revista Pharma.

Resultados decepcionantes do ensaio terapia genética
A empresa de biotecnologia Ceregene Inc anunciou resultados decepcionantes da Fase 2 dos ensaios clínicos de tratamento de terapia genética CERE-120 para as pessoas com mal de Parkinson.

A CERE-120 é uma terapêutica de genes concebidos para fornecer 'neurturina' - uma proteína que suporta o crescimento e sobrevivência das células nervosas.

O estudo envolveu 51 pessoas com moderado e avançado Parkinson em 11 centros dos EUA. Cerca de metade dos participantes tiveram a terapia genética real, a outra metade recebeu tratamento simulado como grupo de comparação.

Os participantes foram monitorizados durante 15-24 meses para avaliar a segurança e alterações nos sintomas de Parkinson, mas a equipe de investigação não encontrou benefícios significativos no grupo tratado com a terapia genética real.

Leia o comunicado oficial da Ceregrene Inc sobre os novos resultados.

Resultados promissores para levodopa inalável
A Civitas Therapeutics anunciou os primeiros resultados positivos de um ensaio clínico Fase 2 de uma forma inalada da droga levodopa para Parkinson.

Empresa farmacêutica Civitas Therapeutics anunciou os primeiros resultados positivos de um ensaio clínico Fase 2 de uma forma inalada de levodopa drogas do Parkinson.

Eles desenvolveram esta versão inalável da levodopa para ajudar muitas pessoas com Parkinson com a experiência dos períodos off 'repentinos, quando a medicação deixa de funcionar.
As drogas atuais podem levar um longo tempo para ter efeito, pois têm de ser absorvidas através do sistema digestivo antes de ser chegarem à corrente sanguínea e serem levadas até o cérebro.

Um tratamento inalável tem o potencial de fornecer um alívio muito mais rápido durante esses períodos "off 'e dar às pessoas muito mais controle sobre a gestão da sua condição.

Leia a íntegra do press release da Civitas (PDF, 322KB).

(original em inglês, tradução Hugo) Fonte: Parkinson UK.

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